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阿瑞斯·佩爾西迪斯

●Biovista總裁、聯合創始人

安德里斯·佩爾西迪斯
●Biovista執行長、聯合創始人

生產療效佳的藥物必須投注大把時間和金錢，市場上的藥品都是歷經了十多年的實驗及臨床研究，研發金額高達20億美元。遺憾的是，今日絕大多數的處方藥被定位成專治某種疾病，而非其他能被其以安全且有效方式治療的一組疾病。這自然提高了研發成本，阻礙尋找藥品新應用的可能。

所幸對世界各地的病患乃至藥廠及醫療體系而言，有更好的辦法存在。近似於家用品回收再利用的概念， 「藥物的系統性再利用」（systematic drug repositioning）是指讓用來治療某種疾病的藥品也能夠治療另一種疾病。

來看減緩孕吐的這款藥

1950、1960年代被懷孕婦女用來減緩孕吐不適的沙利竇邁（thalidomide）正是如此。它在被發現會造成胎兒嚴重畸形後遭禁用，不過歷經一番研究，科學家修正藥品的分子結構，改變其作用原理。現在，沙利竇邁家族藥物成了多發性骨髓瘤（multiple myeloma）、被套細胞淋巴瘤（Mantle cell lymphoma，MCL）、某幾類皮膚癌和部分類型的貧血（anemia）的處方藥。

沙利竇邁值得被提出來討論的原因是，一項新療法從失敗的灰燼中產生。如今有許多病患正因一小群科學家的努力而受惠，他們和背後的贊助者大膽決定重新評估失敗的藥物。

再看「多發性硬化症」新療法的演進

同樣令人矚目的是一種多發性硬化症 （multiple sclerosis，MS）新療法的演進史， 此藥品稱作富馬酸二甲酯（dimethyl fumarate），以「Tecfidera」的原廠名進行銷售，每年可帶來30億美元左右的營收，幫助許多病患控制此一極其危險的疾病。

實際上，該藥200多年前就已存在，當時一名法國化學家將其製成防黴劑使用，隨後則被用來治療乾癬（psoriasis）。由於乾癬與自體免疫缺陷有關，該藥最終也被拿來測試包括多發性硬化症在內的其他自體免疫性疾病（autoimmune disease）。

多數藥物再利用的成功案例中都屬偶然發生，上述兩例也是。但試想看看，若研究人員攜手藥廠，合力研究市面上藥物的潛在新用途，能夠帶來多大改變。從醫學角度出發，此舉有望帶來龐大收益，以及同等可觀的社會益處。

分批授權創造多種收入

藥物作用的原理為鎖定人體中的特定分子。在某些案例中，不同的疾病卻擁有相同的「目標」分子。以專治慢性淋巴性白血病（chronic lymphocytic leukemia）的抗體藥物Arzerra為例，它鎖定體內的CD20蛋白質，而後者被疑可能引起多發性硬化症。研究人員在測試過程發現，Arzerra的主要成分ofatumumab能夠幫助治療多發性硬化症，甚至是其他自體免疫有缺陷的患者。

由於該藥具有癌症治療的潛力，Arzerra生產商英國製藥大廠葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）將其抗癌的用途授權給另一家製藥巨頭諾華（Novartis），隨後葛蘭素史克又在另一筆獨立交易中，將Arzerra用來治療多發性硬化症的權利授予諾華。

這種授權模式對製藥產業來說相當具革新性。藥廠現有的商業模式是，即便還不清楚其他潛在用途，仍把藥品的使用權一次授權出去。在Arzerra的例子中，利用分批授權的方式，在同一種藥物上製造出兩種能產生收入的資產，進而創造新的商業機會。

結合AI、AR技術　有利醫生發現新療法

像敝公司這樣的製藥和生物科技公司正致力於讓此一過程變得更加容易。我們專注透過結合擴增及人工智慧（AI）來系統性地尋找既有藥物的新用途。我們的目標是讓往後的藥物都能瞄準所有已知疾病，不管這種藥一開始是為了什麼而開發。這不但對改善患者健康至關重要，在財務上也是一種謹慎做法，因為再利用能夠將藥物開發的時間和成本減半。

其他相關的利益方也開始投入其中。例如MEPs Against Cancer組織以及一些非營利的基金會和一些決策者正在審議目前歐洲的監管方法，呼籲採取新的藥物開發機制以補充現有機制。

不久的將來，藥物甚至可以根據每一位患者的獨特需求，採取即時的再利用。人工智慧、擴增實境（Augmented Reality，AR）等新科技將有助於醫生發現疑難雜症的新療法。

但要實現此一未來，各大製藥企業都必須將「系統性再利用」納入商業模式。所幸當前有強力的經濟動機驅使公司這麼做。如此，我們或許能有新發現：利用生物聯動性（biological interconnectedness）系統性地再利用新舊藥物，最大程度地改善全世界的健康、降低醫療成本。

© Project Syndicate

 

（原標題為《Teaching Drugs New Tricks 》，文章未經授權，請勿任意轉載）