罕病SMA基因治療藥8月起納健保  首名通過健保給付個案出爐

上報快訊/潘忻妤 2023年08月21日 15:10:00
罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥自8月起納健保給付。(擷取自財團法人罕見疾病基金會)

罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥自8月起納健保給付。(擷取自財團法人罕見疾病基金會)

罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥自8月起納健保給付,1劑價格為新台幣4900萬元。對此,衛福部今天(21日)表示,首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。另外,衛福部正研擬新生兒SMA公費篩檢可行性。

 

罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是先天基因缺陷或突變導致脊髓前角運動神經元退化,隨著時間嚴重持續肌肉萎縮、無力,導致病患行走或進食困難,甚至無法呼吸的一種罕見遺傳性神經肌肉疾病。而SMA基因治療藥物是一次治療、終身有效,但究竟是否真的有療效,則需要長期追蹤,至少追蹤10年。

 

對此,衛福部表示,SMA基因治療藥是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付,適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」,預估1年有8名病童受惠。

 

衛福部中央健康保險署副署長蔡淑鈴表示,這款藥物昂貴,採取事前審查,南部某醫院在新制上路後提出,8日完成審核程序,待醫院時程安排妥當、廠商供藥後,這名南部未滿6個月嬰兒就可以接受治療。

 

蔡淑鈴提及,現階段只有這家南部醫院為這名6個月嬰兒提出申請,暫時沒有其他待審案,但相信只要有類似個案,各醫院就會迅速收集資料,相關申請會陸續出現。

 

 

另外,衛福部過去曾試辦新生兒SMA公費篩檢,但之後改為自費400元檢驗,國健署婦幼健康組簡任技正陳麗娟透露,新生兒SMA篩檢是否納入公費項目,現在還在評估可行性階段,已委託研究計畫收集國內外防治、檢查的實證資料,後續將舉行2場專家會議,預計年底完成。






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