罕病「孤兒藥」因病人數量少、只有零星個案，市場小、研發成本高，造就單價高昂，若沒有政府協助，這類藥品幾乎無法獲利，病友也無法負擔。近日一名網友FB「爆怨2公社」上發文表示，他親友幾年前被診斷出是罕病遺傳性神經病變的其中一位患者，目前危急至無法行走。該疾病在國外終於有了治療新藥，也有病友發起用藥連署並順利通過，只可惜衛福部卻在近期回絕藥物納保的請求，讓他每天活得提心吊膽，深怕睜開眼睛後親人就離開了。

「有藥用不得」可說是當前整體罕病病友的困境，根據罕病基金會統計，平均一顆罕藥送入健保後，需花至少30個月以上才會獲得給付。對於如何改善當前大環境給付速度慢問題，上報特別訪談一名生技業者。以他的經驗來看，從申請健保到獲得給付確實如罕病基金會所言，至少要花30個月，甚至有一些藥品花了5-6年也仍未獲得給付，因此當務之急先要縮短與簡化流程。建議健保署能在藥品取得罕藥認定後，先給予臨時性的給付，並同步開始進行健保核價，等藥證取得後立刻生效正式的給付。這樣既可以考量到罕病病患的急迫需求，同時也可以確保政府能就藥品長期療效與安全性做好把關。

同時，他認為台灣目前雖有法定的核價機制，但最後的核價結果可預期性較低，整體健保核價的透明度仍有待加強。所有藥的給付在台灣都要來回周旋數次，因為廠商從健保署得到的答案往往都是「整體財務衝擊過大」、「成本效益不明顯」等不明確且模糊的回應，而每次往返交涉都需至少半年以上，這也是為什麼會至少需要30個月才能被給付的原因。建議健保署回到法定的核價機制，讓價格不管是廠商或是政府都可以直接計算出來，以提高健保流程效率與透明度，縮短病友等待時間；同時健保署所稱「成本效益不明顯」的問題，建議徵詢國內各專家後，對目前已經給付的罕見藥品當中，公告當中成本效益明顯的罕見藥品清單，讓罕病病友知道他們已經有更好、更便宜的藥可以使用，不須擔心自己無藥可醫。

最後業者提醒道，中國這幾年在罕藥市場上急起直追，近期中國醫療保障局提出了新的罕藥給付系列配套措施，只要符合中國政府提出的資格與價格，罕藥半年到一年內就可獲得給付，大幅透明且明確化給付流程，讓不少廠商改投入中國市場。長期下來，中國極可能替代台灣成為東南亞的罕藥營運中心，後續影響，不能不慎重面對。他認為當前台灣健保的種種議價手段，無非也是為了健全健保財務，然而當各國的給付流程逐漸朝向簡化與透明化，台灣如無法加強給付可預期性與透明度，不僅影響民眾就醫時效性，在兩岸政治敏感環境下，也可能會成為國安危機，政府不得不重新省思。

對於罕病用藥困境，健保署醫審及藥材組藥品支付科簡任技正張惠萍於上報3日舉辦「國際罕病日─罕藥現況與前瞻座談會」中表示，健保資源真的很有限，目前是朝精準用藥的方式來辦理，讓有限資源做最有效的利用。罕病專款從2005年開始編列，2016年到2020年的專款費用，更從45億增加到77億，約成長11%，健保署也會持續參考國際治療趨勢、臨床試驗與專家意見，來滾動式檢討罕藥的給付規定。